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Cell and gene therapies (CGTs) hold great promise in treating a variety of monogenic diseases (i.e. diseases caused by mutations in single genes) that previously had no viable cure1. Unlike traditional approaches of modulating the disease trajectory through conventional pharmaceutical products or surgery, CGTs can potentially cure intractable and refractory diseases by restoring or altering specific sets of cells or genes in the human body2,3. With more than 6000 monogenic diseases afflicting over 350 million patients worldwide1, CGTs collectively have the ability to make a substantial impact on society.
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