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核酸存在所有的生命体中，被认为是遗传信息的载体，用于转录、翻译为蛋白质，这也是遗传中心法则所讲的过程。这种疗法不同于传统的小分子或者单抗药物，其药物成分由序列经过特定设计的核苷酸构成，可以靶向多种蛋白质合成上游的mRNA。核酸药物则是以核酸为靶标，通过对蛋白翻译过程的调控来实现疾病治疗，具有靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。未来，具备平台属性的核酸药物的治疗领域将不断拓展，有望引领第三次现代制药的浪潮
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