《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要》中提出了“瞄准人工智能、生命健康等前沿领域”、“聚焦人工智能关键算法等关键领域，加快推进基础理论、基础算法、装备材料等研发突破与迭代应用”等规划。发展新一代人工智能是我国在科技革命与产业变革等战略问题上的重要抓手。药物是诊断、缓解、治疗或预防疾病的物质，对于改善人类健康和保证生活质量具有非常重要的作用。塔夫茨大学药物开发研究中心的研究表明，在过去 30 年，研发一种新药需要近 26 亿美元的资金投入与近 14 年的时间投入，这个数字依然在不断提升。在高昂研发成本的驱使下，制药公司目前正在寻找可以提高研发效率和转化成功率的新技术。

计算机辅助药物设计自 20 世纪 60 年代被提出，以计算化学、计算机科学和生物学等学科为基础，对靶标蛋白质与配体药物的结合过程进行计算模拟、预测，评估药物分子结构与其生物活性、毒性和代谢等性质的相互关系，进行药物分子的发现与优化。高通量技术的发展和应用产生了丰富的药物、疾病、基因和蛋白质等数据，使得开展人工智能药物发现成为可能。近年来，以 Google 公司 AlphaFold 为代表的人工智能系统在生命科学领域取得了重要突破，推动了人工智能等关键领域在药物研发上的应用。深度学习（Deep Learning, DL）、自然语言处理（Natural Language Processing, NLP）和知识图谱 （Knowledge Graph, KG）等人工智能关键技术已广泛应用于药物发现的各个环节，如肿瘤靶点识别、苗头化合物筛选、药物从头设计、药物重定位、药物属性预测、药物相互作用预测、药物发现中的可解释性模型和大规模预训练模型等。人工智能辅助药物发现深刻改变了药物发现的方法和途径，极大提高了药物发现效率、缩短开发进程，加速了生物技术的创新变革，加深人类对生命科学中的分子机制的认知。开展基于人工智能技术的药物发现研究，符合科技革命和国家发展规划的需求，是落实“面向世界科技前沿、面向国家重大需求、面向人民生命健康”战略的重要举措。